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先天性黑朦如何进行基因治疗

时间：2017-12-19 10:23来源：厦门眼科中心编辑：lin浏览：

【文章导读】如今，庞教授倾注大量心血的，由RPE65基因突变导致的LCA2已完成基因治疗的临床第3期实验，该基因疗法能使患者视觉功能得到改善，并有望于2018年年初获FDA批准上市。

　　Leber先天性黑蒙(LCA)是导致婴幼儿先天性盲的严重遗传性视网膜疾病。

　　超70%的LCA确诊患者可通过基因检测明确病因

　　厦门眼科中心遗传眼病门诊庞继景教授表示，超70%的LCA确诊患者可通过基因检测明确病因。其中，LCA目前明确的致病基因为25个，包括至少有7个突变基因不但可以造成眼部病变，还会造成其他器官的病变，就是说以综合征的形式出现。

　　如今，庞教授倾注大量心血的，由RPE65基因突变导致的LCA2已完成基因治疗的临床第3期实验，该基因疗法能使患者视觉功能得到改善，并有望于2018年年初获FDA批准上市，这将有可能成为获FDA批准的视网膜疾病基因疗法。

　　基因治疗是如何实现的?

　　基因治疗的原理就是纠正/修补遗传病的基因缺陷，恢复相应的正常基因，从而达到减轻或治疗疾病的目的。也就是从疾病的源头上进行治疗。

　　但庞教授提醒：基因检测要趁早。因为某些视网膜遗传病如果没有进行早期治疗，可以造成视细胞的死亡，对基因治疗的预后产生不良影响。

　　

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