LCA2基因治疗药物Luxturna贵吗？——转自厦门眼科中心遗传眼病门诊庞继景教授
“周三在门诊忙了一整天。晚上刚回到家里，就看到了关于美国Spark公司上个月刚刚获得FDA批准上市用于治疗雷柏氏先天性黑蒙2型的基因治疗药物Luxturna已被定价为85万美元。
看了这个消息后心里真是五味杂陈。
虽然三个月内LCA2患者就可以在美国开始得到治疗，而且比预期的100万美元稍稍便宜了一点，但对大多数中国LCA2患者来说还是一个无法接受的过高价格。更重要的是考虑到很多中晚期LCA2患者治疗后长期疗效的不确定性以及治疗技术还需要继续完善，让这款药物能使中国患者在短时间内迅速受益的想法受到质疑。
我甚至不建议经济情况允许的中国LCA2患者在经过有经验的大夫确认前匆忙前去美国治疗。因为美国患者一般得益于美国医疗保险支付系统，他们基本不受高药价的太大影响，所以对效果要求也不是很高。而中国患者如果盲目前去却有可能要承受自费治疗后效果却不尽人意的后果。
所以说我们专业人士现在要在原有计划的基础上，尽量加快自己产品的研发速度，抓住机遇，迎接挑战。希望中国的各方面人士和我们一起努力，尽快开发出中国人能用得起的不比国外同类药差的国产视网膜遗传病基因治疗药物!”
