基因疗法，真能“药到病除”吗？

 

　　基因治疗的原理就是纠正/修补遗传病的基因缺陷，恢复相应的正常基因，从而达到减轻或治愈疾病的目的。也就是从疾病的源头上进行治疗。也就是说，由Spark带来的Luxturna利用腺相关病毒技术，能将健康的RPE65基因直接引入到视网膜相关细胞中，让它们产生正常的RPE65酶，恢复患者的感光物质和视力。

 

　　至于基因治疗实际效果，目前中国 全面参与LCA2基因治疗临床试验的庞教授介绍，在美国的临床试验表明，大多数接受基因治疗的患者，在暗光下避开障碍的能力得到了显着提高，副作用也在可控范围内。美国FDA的获准上市，就是对这款突破性疗法的 认可。但是根据多年的LCA2研发经验，庞教授特别强调，FDA批准上市并不等于Luxturna的安全性和有效性得到了100%的确认，还有很多工作需要在临床治疗中逐步认识，循序渐进，患者要和有经验的医生进行详细的咨询后再做决定。

 

　    目前，庞继景教授已经在厦门亲自组建了眼科基因治疗公司，将以他的多年研发经验及国际资源加上中国的低成本研发费用，尽快开发出中国患者能用得起的基因治疗药物。但是，建议未明确或已明确突变基因，特别是由RPE65突变致病的患者，应尽快来厦门眼科中心找庞继景教授进行遗传基因检测，确诊病因，为将来国内外合作开展基因治疗临床试验或商业治疗尽快做好准备。

        预约热线：0592-2112111。