并不是所有的孩子，生下来就拥有一双明亮澄澈的眼睛。一旦孩子眼睛不好、看东西不清楚，甚至失明，孩子的一生和整个家庭都会受此影响。小孩子常常不能表达，或是表达不清楚，很多疾病就因此耽误了。视网膜色素变性就是其中的一种。
厦门眼科中心遗传眼病门诊庞继景教授指出，视网膜色素变性是一种视网膜功能出现退化的遗传性疾病，症状包括夜盲、视野狭窄、视力低下等，严重时可致失明。
“以前，对于遗传性视网膜疾病为什么会病变并不清楚，所以不能从根。现在明确了根源就是基因突变，解决之道就是基因治疗”。庞继景教授指出，基因治疗能纠正/修补遗传病的基因缺陷，弥补或恢复相应的正常基因，从而达到减轻或治愈疾病的目的。也就是从疾病的源头上进行治疗。
据悉，到2017年，已有700多个导致眼病的突变基因以及近300个导致眼底病的突变基因被发现。目前在美国已有至少500例眼病患者在视网膜疾病基因治疗临床试验中得到治疗。随着研究的进一步深入和病种研究的进一步扩大，难治性眼病患者、罕见眼病患者和先天性盲童离光明将更近一步!
专家简介：
视网膜基因疗法技术在中国传播的主要促进者
美国佛罗里达大学眼科研究系教授
中国海外学者视觉和眼科研究联合会理事兼秘书长
厦门眼科中心眼科研究所常务副所长
多年来，庞教授及其美国研究小组的工作一直站在世界视网膜遗传性疾病基因治疗领域的前沿。庞教授是包括雷柏氏先天性黑蒙，视网膜色素变性，全色盲，蓝色单色视在内的多个基因治疗临床前期及临床试验项目组负责人或成员。
