据悉，一次性疗法“Luxturna”在2017年 12月，获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗与双等位基因RPE65突变导致的雷柏氏先天性黑曚。该病损害患者视力，甚至导致特定患者失明，此前一直没有有效疗法。

 

　　厦门眼科中心遗传眼病门诊庞继景教授介绍，Luxturna是一种注射剂，每只眼睛需要注射一只，它能使带有基因缺陷的少数人恢复视力，而且基因疗法仅用一次眼部注射就达到长期治疗效果。这是美国第一个传统意义上弥补病人基因缺陷的真正的基因替代疗法，对遗传病的治疗具有里程碑的意义。

 

　　美国基因眼科药物售价高达85万美元，三方合作中国制造产品将到来!

 

　　近日，美国上月批准的的首个基因疗法有了售价，这项用于治疗罕见遗传性失明的疗法标价85万美元，相当于550万元人民币。

　　“很多中国患者对如此高的天价药物感到很无奈和失望。有的病友甚至表示就是倾家荡产也治不起！其实视网膜遗传病基因治疗药物的生产成本并不很高。但因为研发费用较高，病人较少造成药价偏高。所以说如何降低研发费用，开发出让中国患者能用得起的基因治疗药物已成为刻不容缓的任务。”庞继景教授表示。

 

　　为了解决药价高的困境，2018年1月4日，本着平等互利、发挥各自优势、合作共赢的原则，华厦眼科医院集团股份有限公司与国内基因治疗公司，签署了三方战略合作框架协议。

 

　　希望借助基因治疗公司在基因检测、基因治疗开发领域的核心竞争力，通过厦门眼科中心的遗传病诊治中心，搜集患者，建立临床试验及诊疗规范。通过厦门眼科中心眼科研究所，把临床前的动物实验平台建立起来，建立一整套的研发体系，将庞教授近20年来的基础研究转化为基因治疗药物，用大多数中国人都能付得起的价格的载体而得到治疗。