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雷柏氏先天性黑朦2型治疗

时间：2017-11-09 17:42来源：厦门眼科中心编辑：lin浏览：

【文章导读】庞继景教授表示：“由RPE65基因突变引起的雷柏氏先天性黑朦2型，在美国已经完成临床3期试验并取得很好的结果。如果一切顺利的话，有可能在今年年内就获得批准。

　　都说眼睛是人类捕捉外界信息的触角，而普通人是很难体会和理解患有眼部疾病者的世界是什么样的。目前，在我国难治性视网膜疾病中，有单纯由基因突变造成的遗传性视网膜疾病，也有遗传和环境共同作用导致的疾病，如雷柏氏先天性黑朦2型。

　　雷柏氏先天性黑朦2型何时可以得到治疗?

　　庞继景教授表示：“由RPE65基因突变引起的雷柏氏先天性黑朦2型，在美国已经完成临床3期试验并取得很好的结果。今年五月份把三期临床结果及商业治疗申请递交到FDA。7月份的时候，FDA已经正式接受了申请材料并进入孤儿药审批绿色通道。”

　　如果一切顺利的话，有可能在今年年内就获得批准。

　　同时，庞继景教授在积极推行在国内进行相关试验和研究，已开始以厦门眼科中心为平台募集患者，设立观察组，计划与国内外团队合作推进临床试验。

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