医学指导：厦门大学附属厦门眼科中心遗传性眼病咨询专家庞继景教授
庞继景教授及其美国研究小组的工作一直站在世界视网膜遗传性疾病基因治疗领域的前沿。庞教授是包括雷柏氏先天性黑蒙，视网膜色素变性，全色盲，蓝色单色视在内的多个基因治疗临床前期及临床试验项目组负责人或成员。
常见的全色盲有两种：全色盲1型，是由CNGB3基因突变引起；全色盲2型，由CNGA3基因突变引起。
目前在美国已经开展1型和2型临床试验，这也是庞继景授最早参与开发的项目。之前的动物试验效果良好，可恢复小鼠的正常视锥细胞功能。
通常临床试验分为3期，目前1期约15-40人参与试验，1期和2期通常病情较重的成年患者进行试验，小朋友一般不会选入1期临床试验。临床试验一般是不收取治疗费用的。估计4年左右可完成3期临床试验。
如果获得FDA通过，将进入商业治疗阶段。预计进入商业治疗后，在美国的治疗费用约10万美金，若能够在国内开发进行约15~20万元。
目前庞继景教授在积极推行在国内进行相关试验和研究，已开始募集患者，设立观察组，计划与国内外团队合作推进临床试验。
