厦门大学附属厦门眼科中心眼科研究所常务副所长庞继景教授自开设遗传性眼病咨询门诊后，不少患者对遗传性眼病的基因治疗方式很感兴趣，庞继景教授对热点问题进行解答。  
　　患者提问：基因治疗需要区分基因类型吗？
　　
　　庞继景教授解答：现在基因治疗有两大类：一类的代表，就是我们现在已经完成3期临床试验，可能很快就要进入商业治疗的rpe65基因替代疗法，基因替代疗法需要知道某一个确切的，致病的突变基因，然后把相应的正常基因转入相关细胞，弥补原来缺失的相应功能蛋白。目前的基因治疗大部分是需要知道确切的突变基因的基因替代疗法。
第二种，就是针对所有突变的晚期病人的光遗传学疗法，现在刚开始进行临床实验，还需要四年左右才能知道。这种疗法是不需要知道确切的突变基因的，只要视神经没有萎缩或没有严重的视神经萎缩都可以进行。因为都是视细胞基本消失的晚期病人，治疗不如基因代替疗法，但基本可以让晚期患者获得生活自理能力。
 
　　患者提问：基因治疗临床实验多久后能在国内开展？

　　庞继景教授解答：现在我们知道国外有十个不同的突变基因造成的视网膜遗传病已经进入临床实验了，最快得到治疗的是rpe65突变患者，最近我和相关公司一直在保持密切的联系，在讨论这个基因突变的病人如何能尽快得到治疗。如果FDA能按预期在年底批准该药上市，一个办法是可以把进展期的病人介绍到美国去治疗，以免耽误治疗的时间。另外对静止型病人可以再等一段，将来在国内进行治疗，但前提是这些病人赶快到我这来报道，需要查清楚病情到什么程度了，采取什么方式进行治疗，包括愈后情况分析等。这些有关治疗的判断都很重要，所以希望rpe65的病患一定尽快来我这里进行遗传咨询，联系我以后，我可以帮助加号的！