尽管人们对于由RPE65基因突变引起的先天性黑朦2型的基因治疗药物“Luxturn”,充满信息,但他们仍然很担忧,其担忧的原因包括治疗的成本。
举个例子,第一个基因治疗产品的费用为每个病人47.5万美元。尽管Luxturna的制药公司Spark Therapeutics并没有表示要收取多少费用。但是人们普遍认为每个病人至少要花费100万美元。
庞继景教授指出:不菲的药物定价已不足为奇,但是要学会先发制人
首先、病毒的制备更困难、更耗时,得花费数年时间斥巨资才能研发出来,此外其主要针对罕见病。且其是在分子层面一次性解决问题,可能无需像传统治疗方案一样持续用药,这样看来也是物有所值。
另外,国外基因治疗药物的费用大部分是由保险公司支付,所以动辄几十万,上百万美元。这对于没有保险的中国患者却是个很大的负担。
为了解决这个问题,庞继景教授已经在厦门亲自组建了眼科基因治疗公司,希望以他的多年研发经验及国际资源加上中国的低成本研发费用,尽快开发出中国患者能用得起的基因治疗药物。