厦门眼科中心遗传眼病门诊庞继景教授表示,与传统的药物治疗相比,基因治疗是一项较先进的技术。
众所周知,人体是由各种各样的生物蛋白组成的。基因通过转录、翻译,最后形成蛋白。如分解糖分的胰岛素就是一种由基因决定而分泌的蛋白。如果基因突变出现问题,便无法表达具有正常功能的胰岛素蛋白,进而引起机体血糖升高,眼睛也是如此。如有些蛋白的作用就是决定视物能力,如果表达这些蛋白的基因发生突变,引起这些蛋白的表达出现异常,那么机体便会丧失视物能力。所以,基因治疗的原理其实就是解决这些因为基因突变而造成的蛋白功能异常的问题,通过修补基因或者转入正常基因的方式使机体重新表达正常蛋白,以恢复机体正常功能,进而达到基因治疗的目的。
庞教授指出,目前基因治疗大部分主要还是针对于遗传性疾病的治疗。
趁早做基因检测 部分遗传性眼病可以被终结
庞继景教授表示,遗传性眼病种类繁多,致病原因比较复杂,可能是单纯的一种遗传因素引起的,也可能是多种遗传因素引起的,还可能和环境因素有关,传统的方法难以治愈。而当下的基因检测诊疗技术,有可能通过基因检测找到致病的突变基因,并有望对某些由单一基因突变造成的疾病在将来进行基因治疗。
但是,基因检测一定要趁早。如果没有进行早期检测,就会错过可能的早期基因治疗;病情晚期视细胞死亡后,即使进行基因治疗,其预后也将大打折扣。