庞继景教授答:很多出生后就发病的患儿如黑蒙病人,可能伴有很多眼部及全身疾病,这个要全面评估。而和遗传性视网膜疾病发展有关的一些眼部并发症,也要做全面评估后再做慎重决定。如果早期发现突变基因并进行基因治疗,因为黑蒙低视力造成的一些症状,如眼球震颤,畏光等可以消失或减轻。但很多伴随的疾病并不是由相应突变基因造成的。也需要进行详细的检查后再做决定是否需要进行相应的对症治疗。原则是是否能改善患者的病理状态和视力。
理论上讲,基因治疗可以是一次性治疗终生受益的,但因为开始时间很短,还没有得到临床实践的证实。对于具体疗效能持续多久,不但每个突变基因造成的疾病是不一样的,同一种突变基因造成的疾病在不同时期开始治疗,其疗效维持时间也是不同的。
厦门眼科中心——遗传性眼病咨询门诊
厦门眼科中心开设遗传性眼病咨询门诊,由美国佛罗里达大学眼科研究系庞继景教授常年坐诊,提供临床及遗传咨询服务,以患者的需求为出发点,融遗传检测、诊断、咨询及疾病管理、预防于一体。为将来国内外合作开展基因治疗临床试验或商业治疗尽快做好准备。
庞继景 教授/博士
厦门眼科中心眼科研究所常务副所长
世界基因治疗知名专家
视网膜疾病基因治疗领军人物
多项眼遗传病基因治疗研究获世界性突破
曾师从日本着名眼科专家(原日本眼科学会理事长)丸尾敏夫教授、高度近视及视网膜变性研究领域世界知名专家所敬教授,并在日本东京医科齿科大学获得医学博士学位。1999年赴美国奥克兰大学眼科研究所从事博士后工作。2002年转入美国佛罗里达大学眼科研究系,从事教学和科研工作。
多年来,庞教授及其美国研究小组的工作一直站在世界视网膜遗传性疾病基因治疗领域的前沿。庞教授是包括雷柏氏先天性黑蒙,视网膜色素变性,全色盲,蓝色单色视在内的多个基因治疗临床前期及临床试验项目组负责人或成员。
曾任北京大学人民医院,北京协和医院,中山眼科中心,复旦大学,温州医科大学,南京医科大学等客座教授、特聘教授或高级访问学者。有七十多篇有关基因治疗的文章发表在眼科及基因治疗的主流杂志。目前担任国内外多家眼科,基因治疗,病毒及遗传专业杂志编委或审稿人。
曾获H. Talmage Dobbs 眼科贡献奖(Emory University, 2003),及包括以Robert P. Burns 博士 (密苏里大学,2005)命名的客座教授在内的多个名誉称号。2011年在广州获第四届全球华人眼科大会/16届全国眼科大会 “海外华人眼科学与视觉科学杰出成就奖”。2015年在美国眼科及视觉研究大会期间获OCAVER视觉及眼科研究杰出成就奖。