患者咨询：RPE65基因引起的雷柏氏先天性黑曚2型，其基因药物就快要上市了，预计药效时间多久？上市后香港、美国治疗费用有什么区别？这个药价下降速度快吗？
 
　　庞继景教授：RPE65这个基因我还是比较了解的，今年五月份把三期临床结果及商业治疗申请递交到FDA。七月份的时候，FDA已经正式接受了申请材料并进入孤儿药审批绿色通道。如果一切顺利的话，有可能在今年年内就获得批准。获批后，根据这个疾病的病人数，载体成本及和研发费用均摊估算，一只眼应该是十万美元左右吧，但是具体价格要到申请得到批准以后才能定。考虑到市场比较成熟，国外基因治疗公司一般会首先推向欧美市场。但是我目前也在积极推动他们尽快把中国纳入他们的市场范围。这样的话，就不需要上美国去治病，可以直接在中国治疗。但是如果着急的话还是可以先到美国治疗，或者经过我们评估值得进行治疗的患者，我们也会介绍过去。至于价钱的话，如果病人非常少的话，一般不会降太多。况且中国现在也就几百个病人，而美国病人已经在多个临床试验中治疗的差不多了。将来如果要在中国生产基因治疗药物，我们大致推算要一次十五万到二十万人民币一只眼睛。