“这一药物的成功获批，使原本无药可治的遗传眼病患者看到了曙光。”近日，由厦门大学附属厦门眼科中心眼科研究所常务副所长庞继景参与研发的“眼科基因疗法”药物Luxturna被美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）批准上市。

 

　　据悉，该药物旨在用于治疗Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病，这是一种导致婴幼儿先天性盲的严重遗传性视网膜疾病。患者往往在出生后前几个月就开始出现视功能损伤，表现为患儿双眼不追物，还可以出现戳眼、揉眼、按压眼球等现象，稍大可见严重视觉障碍引起的眼球异常转动(眼球震颤)。庞继景教授从2002年起参与该病的基因治疗临床试验。

 

　　“FDA批准上市并不等于Luxturna的安全性和有效性得到了100%的确认。”庞继景教授特别强调，患者要和有经验的医生进行详细的咨询后再做决定。

 

　　据介绍，目前全国具有遗传性眼病发病风险的概率在4%左右。在25岁以下青少年盲人中，遗传性眼病致盲者占67.7%。“基因检测一定要趁早。”庞继景教授强调，在遗传基因诊断明确的情况下，通过评估，可以有针对性地对患者的日常生活学习进行个性化指导和干预，争取尽可能地减缓疾病的发展速度。