庞继景教授解答:视网膜遗传病临床试验的三大部分

时间:2018-10-04 16:43来源:厦门眼科中心编辑:lin浏览:

【文章导读】国内知名视网膜遗传病诊疗专家、厦门眼科中心眼科研究所副所长庞继景教授表示,视网膜遗传病基因治疗的完整临床试验大致包括三大部分。

  视网膜遗传病基因治疗的完整临床试验大致包括三大部分。
 
  一、筛查致病基因突变
 
  确定存在致病基因突变的患者,经基因诊断为进一步治疗打下基础,此部分主要由临床上视网膜内科医生和遗传学专家完成。
 
  二、研发基因病变的药物
 
  为研发可用于治疗相关基因病变的药物,包括建立与人类基因突变和临床表现相近的动物模型、设计并筛选相关病毒载体以及将载体导入动物模型眼睛的给药方式,以及随后的安全性和有效性评估。
 
  三、部分为在人体进行临床I、II、III期临床试验,观察并确定在动物模型中安全性及有效性均良好的药物在人体的效果。

        据悉,国内知名视网膜遗传病诊疗专家、厦门眼科中心眼科研究所副所长庞继景教授,在美国主要从事的就是基因治疗药物的研发;目前在国内主要从事致病基因突变的筛查和第三部分有关致病基因患者的基因检测和筛选相关临床试验患者及可以进行商业治疗的患者。以后将陆续开始关于全色盲、先天性黑蒙、视网膜色素变性、无脉络膜症等遗传性疾病的相关研究和治疗。有相关方面疑问患者,可拨打0592-2112111进行咨询。
 
  庞继景教授出诊时间
 
  时间:每周三上午:8:00—12:00
 
  地点:厦门眼科中心大楼1号楼5楼5号诊室
 
  注意:咨询日当周的周一上午(8:00)或下午(2:30)需要提前到陈龙龙医生处挂普通号进行各项检查。(需要进行两天才能完成的眼底照相、OCT、ERG、VEP、光敏感度、视力/视野/色盲等各项辅助检查)

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