厦门眼科中心遗传眼病门诊中,经常看到一些被诊断为视网膜色素变性的患者,辗转多家医院,做了很多检查,花了很多钱,甚至接受了所谓的干细胞治疗或手术治疗,但症状依然没有改善。
“医生,眼睛视网膜色素变性能被治愈吗?”很多患者经常会问庞继景教授类似的问题。
其实,对于视网膜色素变性这种常见的眼病来说,是一种非常常见的慢性病,同样是一种遗传性眼病,一般而言都是双眼发病,只要及时的采取科学的方法是可以起到一定的治疗作用的。
鉴于遗传性眼病的多样性、复杂性和特殊性,厦门眼科中心遗传性眼病门诊专家庞继景教授结合眼科临床知识,通过临床检查、基因检测的手段,运用丰富的遗传病知识对患者做出精准诊断。
找出突变基因后,何时能得到治疗?
2017年12月,美国FDA就已经批准了眼科界第一个真正意义上的基因治疗药物Luxturna,用于治疗RPE65基因突变导致的Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病,除了此项基因疗法,目前不少其他基因疗法也正在积极研发之中。
另外的一个好消息是,2018年1月4号,华厦眼科已与两家专注基因研究的公司签署了三方战略合作协议,三方强强联合、深入合作,力求将庞教授近20年来的基础研究转化为基因治疗药物。也就是说,我们国家要自己开始研发基因治疗药物了!
在这个比较长时间的等待中,庞继景教授建议,患者要建立一套适合自己的健康生活习惯,特别是用眼卫生习惯,尽最大可能延缓病情的发展速度,对患者将来能否得到较好的治疗机会具有重要意义。
专家简介:
视网膜基因疗法技术在中国传播的主要促进者
美国佛罗里达大学眼科研究系教授
中国海外学者视觉和眼科研究联合会理事兼秘书长
厦门眼科中心眼科研究所常务副所长
多年来,庞教授及其美国研究小组的工作一直站在世界视网膜遗传性疾病基因治疗领域的前方。庞教授是包括雷柏氏先天性黑曚,视网膜色素变性,全色盲,蓝色单色视在内的多个基因治疗临床前期及临床试验项目组负责人或成员。
曾获H. Talmage Dobbs 眼科贡献奖(Emory University, 2003),及包括以Robert P. Burns 博士 (密苏里大学,2005)命名的客座教授在内的多个名誉称号。2011年在广州获第四届全球华人眼科大会/16届全国眼科大会 “海外华人眼科学与视觉科学杰出成就奖”。2015年在美国眼科及视觉研究大会期间获OCAVER视觉及眼科研究杰出成就奖。